Día internacional de las enfermedades raras 2019

Un año más ayer 28 de febrero se celebró el día internacional de las enfermedades raras. Y un año más me pregunto qué celebramos exactamente...

Desde que se aprobara la Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud en el año 2009, la realidad del día a día de los afectados ha cambiado poco. Hay una mayor concienciación social, muchísimo apoyo social por parte de la gente, y económico por parte de empresas privadas, y algunas subvenciones a las que podemos concurrir (muy poquitas).  Se han nombrado algunos (pocos) centros de referencia, aunque hay que recordar que alguno que otro no es reconocido por la misma asociación de afectados... como es nuestro caso. Resumiendo: celebramos concienciación y visibilidad.

¿Qué no celebramos?

• Que la atención sanitaria sigue dejando mucho que desear, pues no hay libre circulación de pacientes entre las comunidades autónomas, y dependiendo de la comunidad, no nos permiten ser derivados al médico que conoce mi enfermedad rara.
• Que el Sistema Nacional de Salud, a través de las comunidades autónomas, ahorra dinero evitando derivaciones que los pacientes necesitan.
• Que no se financien terapias complementarias que para muchos afectados no tienen nada de complementarias, sino que es lo único que hay para paliar la progresión de su enfermedad. O se retrasan demasiado en el tiempo.
• Que no hay suficiente investigación, y la poca que hay, hay que realizarla en parte contando con fondos privados (los de las familias, amigos y empresas privadas que nos apoyan), y tratar de que los centros de investigación no se aprovechen de la situación de inferioridad de las asociaciones en sus negociaciones con ellas.
• Que aquellas instituciones que pueden hacer más y que se han creado con el objetivo legítimo de luchar por los derechos de los pacientes, se olvidan de este objetivo, convirtiendo el conseguir su propia visibilidad en el objetivo prioritario.
• Que nuestro Ministerio se haya encabezonado en el tema de designación de centros de referencia para participar en las redes europeas de referencia, cuando Europa no pide esto. Y aun así, por este encabezonamiento, España esté excluida de la mayoría de las redes.

Poniendo en la balanza los motivos de celebración y los de descelebración, mejor lo dejamos en recordar este día como ese en el que mucha gente piensa en nosotros. Luego, como con la Navidad, guardamos los adornos y hasta el año que viene.

La Alianza VHL no reconoce el centro de referencia German Trias y Pujol como centro de referencia en nuestra enfermedad, por más que lo nombrara el Ministerio (contra la opinión de la asociación), y al mismo tiempo desoyendo la propuesta que llevamos años haciendo, que nombren como centro de referencia al que lo es de facto, la Fundación Jiménez Díaz.

Al Ministerio le pedimos cifras de actividad de atención a afectados del German Trias, y les preguntamos si han realizado las evaluaciones periódicas de los estándares que se establecieron en su día para que dicho centro mantenga su nombramiento, y ni siquiera nos responden a esto. Todo es la callada por respuesta... Supongo que es porque no han hecho esas evaluaciones. Se nombraría por razones de otra índole, pero no por excelencia en la asistencia a VHL ni por número de pacientes atendidos. Esta mañana una amiga me hablaba de la Ley de Transparencia, que me leeré, a ver si la Administración tiene obligación de ser transparente en este sentido, o si puede negarnos estas respuestas a los mismos afectados, como suelen hacer en nuestro caso (quizás preguntamos demasiado).

También llevamos un par de años esperando a que la Consejería de Sanidad de Castilla-La Mancha nos facilite datos del número de afectados de esta comunidad, desglosados por gerencia. La idea era ir a aquellos centros donde hay pacientes y dar información a los médicos, pero no podemos por falta de colaboración del Registro de Enfermedades Raras deCastilla-La Mancha. Teníamos mucha ilusión cuando se creó este registro, que yo misma propuse hace años al entonces consejero (Fernando Lamata), pero con el tiempo he comprobado que en realidad se creó un procedimiento burocrático más, con datos – los que haya, que nadie sabe cuales son – y que permanecen ocultos a los ciudadanos. 

No se trata solo de que las administraciones sanitarias nos den una palmadita en la espalda, de que se reúnan con nosotros para escucharnos, ni de que hagan un acto institucional (si lo hacen... porque muchas, ni eso). Se trata de que colaboren. Se supone que deberíamos establecer lazos para ayudar a la gente, y sin embargo, como lo que cuento del Registro de ER de Castilla-La Mancha, muchas veces nos encontramos no sólo que no responden a nuestra petición, sino que nos ignoran directamente. Ni contestan. A pesar de estar recibiendo dinero anualmente de la estrategia de ER del Ministerio, para sistemas de información... información ¿para qué? ¿Para que quede secuestrada en un despacho? ¿y eso lo estamos pagando todos...? Copio textualmente de la nota de prensa del Ministerio:

El Consejo de Ministros acuerda el reparto de 8.100.000 euros para estrategias frente enfermedades raras, otros programas de salud y de reasentamiento

(…) Estrategia frente a enfermedades raras, neurodegenerativas y de la vigilancia de la salud

Se aprueba la distribución de 2.818.070 euros entre todas las CC.AA., excepto País Vasco y Navarra, y las ciudades autónomas de Ceuta y Melilla. De esa partida, un millón de euros se destinará a Estrategias frente a enfermedades raras para mejorar la información a los pacientes y a sus familias sobre los recursos disponibles así como la información epidemiológica necesaria que permita el desarrollo de políticas sociales, sanitarias y de investigación. (…)

¿Lo sabíais?¿sabíais que existe esta partida y que las comunidades autónomas están recibiendo dinero para esto? Ya podían dedicar parte de este dinero a mejorar la asistencia sanitaria y la calidad de la atención, porque el beneficio de lo otro no lo veo.

Y ahora vamos con los medicamentos huérfanos... Me canso de leer en las noticias que se dice  que se necesita más financiación para medicamentos huérfanos. Que no se financian todos los que hay, como si esto fuera el mayor problema que tenemos. No lo es, pues el principal problema sigue siendo encontrar un buen médico experto en lo mío, que tengo una enfermedad rara que no le interesa a la mayoría de los médicos. El Sistema Nacional de Salud está invirtiendo muchísimo dinero en financiación de medicamentos que no son tan maravillosos como nos hacen creer a veces, y aunque no lo parece - a juzgar por las noticias que se publican -, no escatima en financiar los medicamentos huérfanos ultracaros que de verdad muestran efectividad y son seguros. Y sin embargo sí escatima en eso otro: en favorecer la buena asistencia sanitaria. Si comparamos las cifras, no hay color... y me refiero a comparar el precio de una consulta a la que me han derivado, de otra comunidad autónoma, con el coste del tratamiento de muchos de los medicamentos que tenemos actualmente en el mercado, para enfermedades raras y para otras que no lo son tanto, y como ejemplo pego varios enlaces de los muchos que hay en Internet:

Los medicamentos más caros del Sergas (pincha en el enlace para leer la noticia). Los que nombran principalmente son,

   Nusinersen. 400.000 euros anuales por paciente

   Idursulfasa. 400.000 € anuales por paciente

   Eculizumab. 248.000 € anuales por paciente

   Hemofilia. 75.000 € anuales por paciente

Y esta otra tabla, donde se reflejan los costes anuales en libras de otros cuantos tratamientos para enfermedades raras  (https://www.researchgate.net/figure/Definitions-of-orphan-diseases_tbl2_7513185)

Y este otro artículo, Nuevos medicamentos: ¿Cuánto estamos dispuestos a pagar?, que comienza diciendo "La financiación de medicamentos nuevos de alto impacto económico está poniendo en peligro la sostenibilidad de los sistemas sanitarios". La población suele desconfiar y pensar que el sistema sanitario no quiere pagar, no quiere gastar dinero, pero ¿pensamos que la razón puede ser que no hay suficiente evidencia de la eficacia, o que el medicamento puede ser peligroso?... me temo que no.

Mirad que tabla tan interesante, copiada de CincoDías Euribor:

Y así todo. Los costes de la Farmacia Hospitalaria se están comiendo la posibilidad de que los pacientes puedan ser derivados a otros centros que no sean de su comunidad. Pero también estos costes, que no dejan de subir y subir, hacen que no haya suficientes médicos en otras muchas áreas de enfermedades comunes. Y muchos médicos con contratos en precario han emigrado, literalmente. Se han ido a otros países para mejorar su situación. Y la de los que se han quedado, ha empeorado. Faltan sustitutos, no se cubren ausencias, no les permite asistir a cursos de formación porque falta personal. No se puede comprar aparataje para los centros... no tienen recursos materiales en condiciones. En fin, no quiero aburrir, pero nuestro sistema no puede ser más incoherente de lo que es. Bueno, mejor no pensar que puede ir a más…  si me creo que necesitamos más financiación para medicamentos, porque el dinero que hay, es el que hay, ni más, ni menos.

Yo no me creo que sean tan elevados los costes de producción de los medicamentos, ni su desarrollo. No me lo creo. Y ya hay publicaciones que demuestran que no lo son, pero bien que seguimos leyendo a todas horas que se necesitan más medios económicos para financiar tratamientos cada vez más caros. Y muchas veces quienes lo dicen son representantes de farmacéuticas, porque las enfermedades raras son un negocio, porque cualquier medicamento, por mínimo beneficio que produzca, es un bien social, y estamos dispuestos a pagar casi cualquier precio por la vida de la persona que amamos. Y será designado huérfano porque cubre una necesidad médica no cubierta.

Hasta aquí mi reflexión de hoy. Me hace ilusión que aunque sólo sea por un día, las noticias escuchan a todos los que tenemos que ver con las enfermedades raras.