No todos los ensayos clínicos tienen el mismo coste, pues este depende de muchos factores.
Cuando se inician las investigaciones para obtener una nueva molécula para el tratamiento de una enfermedad, todo es mucho más laborioso y costoso. Para que se entienda mejor todo esto, he extraído este esquema de las fases en el desarrollo de un nuevo fármaco, de un libro de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (recomiendo la lectura completa de dicho capítulo):
Podéis sumar tiempos y veréis el tiempo que se ahorra cuanto más avanzada es la fase de tu ensayo clínico. Una vez finalizados los estudios preclínicos y si todo ha ido bien, pasamos a la parte de ensayo clínico en humanos. Cuando se quiere realizar un ensayo clínico, la Administración Sanitaria debe autorizarlo, para lo cual se remite toda la documentación a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Un ensayo clínico se puede realizar en fase I, II, III y IV:
Fase I. Es el primer paso en la investigación de una sustancia o medicamento nuevo en humanos. Estos estudios proporcionan información preliminar sobre el efecto y la seguridad del producto en sujetos sanos, o en algunos casos en pacientes, y orientan la pauta de administración más apropiada para ensayos posteriores.
Fase II. Es el segundo estadio en la evaluación de una nueva sustancia o medicamento en humanos. Se realiza en pacientes que padecen la enfermedad. Su objetivo es proporcionar información preliminar sobre la eficacia del medicamento, establecer la relación dosis-respuesta y ampliar los datos de seguridad obtenidos en la fase I.
Cuando se inician las investigaciones para obtener una nueva molécula para el tratamiento de una enfermedad, todo es mucho más laborioso y costoso. Para que se entienda mejor todo esto, he extraído este esquema de las fases en el desarrollo de un nuevo fármaco, de un libro de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (recomiendo la lectura completa de dicho capítulo):
Podéis sumar tiempos y veréis el tiempo que se ahorra cuanto más avanzada es la fase de tu ensayo clínico. Una vez finalizados los estudios preclínicos y si todo ha ido bien, pasamos a la parte de ensayo clínico en humanos. Cuando se quiere realizar un ensayo clínico, la Administración Sanitaria debe autorizarlo, para lo cual se remite toda la documentación a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Un ensayo clínico se puede realizar en fase I, II, III y IV:
Fase I. Es el primer paso en la investigación de una sustancia o medicamento nuevo en humanos. Estos estudios proporcionan información preliminar sobre el efecto y la seguridad del producto en sujetos sanos, o en algunos casos en pacientes, y orientan la pauta de administración más apropiada para ensayos posteriores.
Fase II. Es el segundo estadio en la evaluación de una nueva sustancia o medicamento en humanos. Se realiza en pacientes que padecen la enfermedad. Su objetivo es proporcionar información preliminar sobre la eficacia del medicamento, establecer la relación dosis-respuesta y ampliar los datos de seguridad obtenidos en la fase I.
Fase III. Están destinados a evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento experimental en condiciones de uso habituales y considerando las alternativas terapéuticas para el tratamiento de la enfermedad. Se realiza con una muestra de pacientes más amplia que la fase II, la cual idealmente debe ser representativa de la población a la que irá destinado el medicamento.
Como hemos visto en la imagen, las investigaciones llevan años hasta pasar las fases I, II y III.
Fase IV. Estos ensayos clínicos se realizan con un medicamento después de su comercialización (es decir, ya está disponible para los pacientes en las farmacias - bien las farmacias de la calle, bien las de los hospitales, dependiendo del tipo de fármaco). Pueden ser similares a los descritos en las fases I, II, III si estudian algún aspecto aún no valorado o condiciones de uso distintas de las autorizadas, como podría ser una nueva indicación (su uso en una nueva enfermedad).
En nuestro caso, el ensayo clínico fue clasificado por la AEMPS como un fase IV. El coste total de nuestro ensayo ha sido relativamente bajo debido a que el medicamento estaba ya comercializado y se está utilizando como tratamiento para otras patologías. Al utilizar un fármaco ya comercializado, nos hemos ahorrado los estudios preclínicos y la investigación clínica, muy costosos en tiempo y dinero.
El hecho de utilizar un medicamento ya en el mercado para probarlo en otra enfermedad para la que nunca se había utilizado se conoce como "reposicionamiento de fármacos" - drug repurposing, en inglés -, y es la tendencia actual en la búsqueda de tratamientos para las enfermedades raras. El reposicionamiento de fármacos es una alternativa muy buena a obtener un medicamento de nuevas, en caso de que realmente se considere posible hacer reposicionamiento.
Para quien quiera asistir, hay un interesante encuentro en Barcelona, los días 13 y 14 de noviembre, con el título Drug Repurposing for Rare Diseases. The Cure for the 21st Century. El coste de inscripción es de 80 euros.
Aunque la mayoría de los ensayos clínicos son realizados por las empresas farmacéuticas - esto es, el promotor es la industria farmacéutica - actualmente hay alguna otra asociación de enfermedades raras que son promotores de ensayos clínicos. Si han detectado que un medicamento comercializado podría utilizarse para su patología, el ensayo es fase IV, con el importante ahorro de costes que conllevaría, y con ello, la posibilidad de financiarlo desde la asociación.
Aunque la mayoría de los ensayos clínicos son realizados por las empresas farmacéuticas - esto es, el promotor es la industria farmacéutica - actualmente hay alguna otra asociación de enfermedades raras que son promotores de ensayos clínicos. Si han detectado que un medicamento comercializado podría utilizarse para su patología, el ensayo es fase IV, con el importante ahorro de costes que conllevaría, y con ello, la posibilidad de financiarlo desde la asociación.
En esta página explican con bastante detalle las diferentes fases de los ensayos clínicos ECRAN Project.
