Subvenciones para investigación, campañas de recaudación, medicamentos y ensayos clínicos

Hace apenas unos meses en nuestra Alianza VHL se constituyó el Comité de Investigación. Queremos financiar proyectos de investigación en la enfermedad de von Hippel-Lindau desde nuestra asociación española... más ahora, que los recortes en investigación impedirán que progrese la investigación de una enfermedad rara. Ya tenemos las bases de la convocatoria y en breve estarán en nuestra web.

No somos la única asociación. Hace años que la Fundación Niemann Pick recauda fondos para investigar su enfermedad. Recientemente la Asociación HHT ha puesto en marcha una campaña de recaudación de fondos con este mismo fin. Ellos tienen varios investigadores implicados, pero necesitan dinero, y qué mejor forma de hacer llegar al mundo entero su necesidad y solicitar una pequeña donación. Os dejo el vídeo en el que los doctores Luisa María Botella y Roberto Zarrabeitia explican la enfermedad y el proyecto

A raíz de todo esto, les he estado explicando a mis compañeras de Comité cómo llega un medicamento al mercado...

Cuando alguien se plantea una idea en investigación, desarrolla un proyecto, y lo pone en marcha, se realiza siempre de la misma manera. Resumidamente (con la ayuda de mi compañera y amiga Mercedes Mota, experta en ensayos clínicos):

Un ensayo clínico es un estudio que permite a los investigadores determinar si un nuevo tratamiento, medicamento o dispositivo médico contribuirá a prevenir, detectar o tratar una enfermedad. Los ensayos clínicos también ayudan a los investigadores a descubrir si estos nuevos tratamientos son inocuos y si son mejores que los tratamientos actuales. A menudo combinan varios aspectos diferentes a fin de asegurar que los resultados no estén sesgados (es decir, que los investigadores no hayan influido en los resultados). Los mejores ensayos clínicos son los controlados, aleatorizados y a doble ciego.

¿Cómo se realiza un ensayo clínico? Para poder llegar a probar un fármaco, se necesitan muchos años de trabajo previo:

Investigación básica o de laboratorio. Antes de poder iniciar un ensayo clínico, los investigadores deben tener alguna teoría sobre el motivo por el cual un tratamiento nuevo podría ser eficaz. En general, formular una teoría requiere muchos años de investigación.

Estudios en animales o preclínicos. Los investigadores prueban primero el tratamiento nuevo en animales para determinar si podría ser beneficioso o perjudicial para las personas.

La propuesta. Una vez que los investigadores que realizan el estudio comprueban que el nuevo tratamiento no es tóxico en animales, se presenta una propuesta a un grupo de médicos, estadísticos, científicos e individuos de la comunidad que son miembros de un Comité Ético de Investigación Clínica (CEIC). Cada hospital o centro de investigación tiene su propio CEIC, el cual decide si el ensayo clínico es metodológicamente correcto y cumple las normas de ética.

En España lo normal es que sea un laboratorio farmacéutico el que presente la propuesta sobre un nuevo fármaco, y diseñe un programa de ensayos clínicos (fase I, fase II y fase III) que respalden su eficacia y seguridad, para su posterior registro y comercialización.

Búsqueda de pacientes.  Tras recibir la aprobación tanto de los CEIC como de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS), los investigadores deben buscar pacientes para el estudio. En España se reclutan los pacientes en los distintos centros sanitarios, a través de los médicos investigadores. Todos los pacientes que participan en un ensayo clínico son voluntarios y deben firmar un consentimiento informado.

Consentimiento informado. Antes de que los pacientes puedan participar en un ensayo clínico deben firmar un formulario de consentimiento informado. Este formulario informa a los pacientes sobre los riesgos y beneficios del estudio, para que puedan decidir si desean participar. El procedimiento de consentimiento informado no finaliza con la firma del formulario. Las personas que participan en un estudio, reciben continuamente información nueva que les permite decidir si desean continuar participando. El formulario de consentimiento informado no es un contrato y los participantes pueden retirarse del ensayo clínico en cualquier momento. Si deciden retirarse del ensayo, deben informar al médico o coordinador del estudio para que éste pueda dejar constancia del motivo por el cual no desean continuar participando. Sin embargo, este abandono no tendrá ninguna repercusión en la asistencia médica del paciente, que continuará según la práctica clínica habitual.

FASES DE UN ENSAYO CLÍNICO

Fase I. Los investigadores prueban un nuevo fármaco o tratamiento en un grupo pequeño de personas (20-80) por primera vez, para evaluar su seguridad, determinar un rango de dosificación seguro e identificar efectos colaterales. Se suele realizar en voluntarios sanos (salvo patologías específicas, normalmente graves). Esta primera fase determina si es seguro y si debe continuarse en un grupo más grande de personas.

Fase II. El fármaco del estudio o el tratamiento se administra a un grupo más grande de personas (100-300) para ver eficacia, buscar la dosis óptima y obtener datos adicionales sobre seguridad. Cuenta con la participación de un número más grande de pacientes. Éste es el momento en que los investigadores eligen un grupo de personas que será el grupo control.

Fase III. Éste es el último paso antes de que se apruebe el tratamiento. Durante esta fase, se compara a los pacientes que reciben el tratamiento nuevo con aquellos que han recibido otros tratamientos o un placebo.
El fármaco del estudio o el tratamiento se da a grupos grandes de personas (1000 a 3000), para confirmar su eficacia, para detectar efectos adversos y compararlo con los tratamientos normalmente usados. 

El grupo experimental o de tratamiento experimental recibirá el fármaco a estudio, y el grupo control recibirá el mejor tratamiento disponible (placebo - nada - o mejor comparador). Estos estudios suelen ser los que se consideran para el registro del fármaco antes de su comercialización (ensayos pivotales).
Si los investigadores determinan que el nuevo tratamiento es eficaz, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) lo aprobará para uso general. Incluso después de obtenida la aprobación, se sigue vigilando el tratamiento. En Europa es la Agencia Europea del Medicamento (EMA) la que aprueba la comercialización de un nuevo fármaco.

Fase IV. Estudios postcomercialización (estudios de farmacovigilancia). Aportan información adicional sobre riesgos, beneficios y uso adecuado. En esta fase así como en la anterior, también se estudian nuevas indicaciones de un fármaco o nuevos regímenes de dosificación.
Una vez aprobada la comercialización del fármaco, pasarán unos meses hasta que esté disponible en las farmacias. Gracias al sistema de farmacovigilancia de que dispone nuestro país, toda notificación adversa a un fármaco será registrada. De esta manera se llega a saber con el tiempo cómo de seguro es. En algunas ocasiones, tras la comercialización de un fármaco y debido a que un gran número de personas lo tomaban, se han conocido reacciones adversas graves que han obligado a retirarlo del mercado. Todos los médicos en activo están obligados a participar en este sistema de farmacovigilancia. Todos los profesionales sanitarios deben notificar este tipo de reacciones adversas.

Para conocer más sobre este tema, recomiendo visitar la página web de la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios).