martes, 2 de diciembre de 2025

Inequidad en el acceso a medicamentos huérfanos

Al final me ha tocado a mí también experimentar esta cruel parte de tener una enfermedad rara, no en carne propia sino en la de mi hermana Ana, afectada por la enfermedad de von Hippel-Lindau. Ana fue diagnosticada con 21 años y tiene 51. Ha pasado por 9 neurocirugías y tiene múltiples secuelas, hasta el punto de que tiene reconocida la gran invalidez y un grado 3 de dependencia. 

En octubre tuvimos la revisión en Neurocirugía, donde nos informaron que vuelve a tener pequeños tumores rodeando un gran quiste en el cerebelo, que deforma y empuja el tronco cerebral. La opción que nos ofrecía de entrada el neuroricujano es una nueva cirugía, pero Ana no quiere volver a pasar por esto. Han sido 30 años con cirugías cada 3-4 años, con complicaciones en postoperatorios, estancias en UCI, secuelas muy severas, rehabilitaciones durante meses, e incluso durante años. La incapacidad para tragar consiguió rehabilitarla con una fuerza de voluntad increíble, a lo largo de 8 largos años. Perdió otra vez esa capacidad en otra neurocirugía. 

A principios de este año 2025 ha sido aprobada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) la comercialización de Welireg® (belzutifan), medicamento huérfano que actualmente sólo puede adquirirse como medicación extranjera. Para los medicamentos extranjeros la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) dependiente del Ministerio de Sanidad tiene establecido un procedimiento consistente en que el hospital, previa autorización de la Dirección Médica del centro y con el visto bueno de la Comunidad Autónoma, solicita la medicación a la AEMPS través de la plataforma informática que han habilitado al efecto.

A Ana el hospital de Toledo le ha denegado la medicación, pues dicen... creen que es una opción volver a meterla en el quirófano, y además el medicamento no es coste-efectivo (pero la EMA lo ha autorizado). Ella no piensa en el quirófano como una opción, y creo que cualquiera que la conozca  piensa lo mismo que Ana. 

He escrito a todas las instancias que se me han ocurrido para tratar de hacer entender que Ana es una candidata para el tratamiento con Welireg, porque la alternativa que ella contempla es morir sin más sufrimientos. Algún día escribiré todo lo que han supuesto todos estos años de cirugías, de rehabilitaciones, de lucha por parte de ella y de sus padres y hermanas, y de su marido cuando estaba con ella. Voy a ir repasando mi lucha administrativa contra este sistema injusto, en sucesivas entradas...por Ana y por todos los demás que están pasando por situaciones parecidas.